GC녹십자가 중추신경계 증상을 동반한 헌터증후군 환자를 위한 뇌실투여형 치료제의 국내 허가를 획득했다. 기존 정맥주사 방식으로는 약물 전달이 어려웠던 뇌 조직에 직접 약물을 투여하는 치료제로, 국내 신경병증성 헌터증후군 환자들에게 새로운 치료 선택지가 될 것으로 기대된다.
GC녹십자(대표 허은철)는 뇌실투여형(Intracerebroventricular) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제아이씨브이주(Hunterase ICV)’가 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받았다고 30일 밝혔다.
이번 허가는 중추신경계 증상을 동반한 헌터증후군 환자를 대상으로 한 치료제가 국내에서 허가받은 첫 사례다. 헌터라제아이씨브이주는 GC녹십자가 개발한 세계 최초의 뇌실투여형 헌터증후군 치료제로, 일본과 러시아, 페루, 대만에서 이미 품목허가를 획득했다.
헌터증후군은 남아 10만~15만 명당 1명꼴로 발생하는 희귀 유전질환이다. 골격 이상과 장기 기능 장애, 지능 저하 등 다양한 증상이 나타나며, 환자의 약 3분의 2는 인지 기능 저하와 행동 이상 등 중추신경계 손상을 동반하는 것으로 알려져 있다.
헌터증후군의 기존 치료에는 정맥주사(Intravenous·IV) 방식의 효소대체요법이 활용돼 왔다. 그러나 정맥주사로 투여한 약물은 혈액뇌장벽(Blood-Brain Barrier)을 통과하기 어려워 전신 증상 개선에는 효과가 있지만 뇌 조직에 발생하는 병변을 치료하는 데는 한계가 있었다.
헌터라제아이씨브이주는 이러한 약물 전달의 한계를 보완하기 위해 뇌실에 약물을 직접 투여하는 방식으로 개발됐다. 기존 정맥주사 제형과 병용하면 전신 증상뿐 아니라 중추신경계 증상까지 함께 관리할 수 있도록 설계된 것이 특징이다.
임상시험에서는 중추신경계 손상과 관련된 주요 물질인 헤파란 황산(Heparan Sulfate)의 감소가 확인됐다. 일본에서 진행된 5년간의 장기 추적 관찰에서도 해당 물질의 수치가 낮은 수준으로 유지됐으며, 인지 기능 퇴행이 지연되거나 일부 개선되는 결과가 보고됐다.
국내에서도 연장 임상시험을 통해 장기적인 치료 효과와 안전성을 확인하기 위한 추적 관찰이 진행되고 있다. 현재 최소 4년간의 장기 추적을 계획하고 있다.
허은철 GC녹십자 대표이사는 이번 허가가 국내 신경병증성 헌터증후군 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공한다는 점에서 의미가 있다며, 앞으로도 희귀질환 분야의 미충족 의료 수요를 해소하기 위한 노력을 이어가겠다고 밝혔다.
GC녹십자는 이번 국내 허가를 바탕으로 헌터라제아이씨브이주의 해외 시장 진출도 지속적으로 추진할 계획이다. 이미 허가를 획득한 국가 외에도 추가 국가 진출을 모색하며 글로벌 희귀질환 치료제 시장에서 사업 영역을 확대한다는 방침이다.
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