기존 치료를 받은 일부 진행성 담관암 환자에게 새로운 표적치료 선택지가 마련됐다.
미국 식품의약국(FDA)은 2026년 9월 23일 리라푸그라티닙(lirafugratinib)을 이전 치료를 받은 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 담관암에 승인했다. 대상은 FGFR2 유전자 융합 또는 다른 재배열이 확인된 성인이다.
116명 대상 연구에서 종양 반응 확인
승인 근거인 REFOCUS는 여러 기관에서 진행한 공개 단일군 임상시험이다. 이전에 항암치료 또는 항암·면역 병용치료를 받았으며, FGFR 억제제 사용 경험은 없는 환자 116명을 평가했다.
독립적인 평가에서 객관적 반응률은 46%, 반응을 보인 환자의 반응 지속기간 중앙값은 11.8개월이었다.
객관적 반응률은 정해진 기준에 따라 종양이 줄어들거나 사라진 환자의 비율이다. 완치율과는 다르며, 반응 지속기간 역시 전체생존기간을 뜻하지 않는다. 대조군이 없는 연구이므로 다른 치료보다 우수하다고 직접 결론 내릴 수는 없다.
‘FGFR2 이상’이라는 설명만으로 대상 판단하면 안 돼
이번 승인에서 중요한 조건은 FGFR2의 융합·재배열이다. 유전자검사에서 FGFR2가 언급됐다는 사실만으로 같은 적응증에 해당하는 것은 아니다.
미국 처방정보는 치료를 시작하기 전에 해당 유전자 변화를 확인하도록 명시한다. 담관암이라는 병명만으로 적용하거나 담낭암 등 모든 담도계 암으로 범위를 확대해서는 안 된다.
먹는 표적치료제도 부작용 관리 필요
리라푸그라티닙은 경구 투여하는 약물이다. FDA는 안구 독성, 고인산혈증과 연부조직 무기질 침착, 태아에 대한 위해 가능성 등을 경고사항으로 제시했다.
미국 승인과 국내 허가·보험 적용은 별개다. 실제 치료를 검토할 때는 분자검사 결과와 이전 치료 이력, 전신상태, 국내 사용 조건을 함께 확인해야 한다.
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